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uniQure基因疗法 AMT-130 亨廷顿病I/II期临床取得顶线 日，基因治疗公司 uniQure N.V. 宣布了 AMT-130 治疗亨廷顿舞蹈症的关键 I/II 期研究的积极顶线数据。该研究达 到了预先指定的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过综合统一亨廷顿病评定量表 （ cUHDRS） 测量的疾病进展具有统计学意义的减缓。与倾向评分匹配的外部对照相比，该研究还通过 36 个月时的总功能能力 （ TFC） 测量的疾病进展实现了统计学上的显着减缓，从而达到了一个关键的次要终点。
AMT-130 是基于 uniQure 专利 miQURE基因沉默技术开发的基因治疗候选药物，采用 AAV5 为载体，将靶向亨廷顿基因的人工 micro-RNA 送至脑组织，选择性沉默亨廷顿基因。该疗法旨在通过抑制突变蛋白（mHTT）的产生。
亨廷顿病（Huntington ‘s disease，HD）：也叫做享廷顿舞蹈症，是一种罕见常染色体显性遗传病，临床特征表现为舞蹈样 不自主运动行为、进行性认知和精神障碍终至痴呆的遗传性神经系统变性病。亨廷顿病是由位于4号染色体短臂的亨廷顿基因 IT15（interesting transcript 15）上的 CAG 三核苷酸异常扩增突变所致。IT15 基因也被称为 HD 基因或HHT 基因，其表达产物 为多肽亨廷顿（HTT）蛋白。突变的HTT蛋白含有扩增的谷氨酰胺残基链，病理改变主要局限于中枢神经系统，以尾状核和壳 核（新纹状体）萎缩最为突出。目前认为此病的发病与突变 HTT 蛋白的毒性相关，具体的病理生理学机制尚未明确。
亨廷顿病全球患病率约为2.7/10万，通常在发病后15-20年内死亡。亨廷顿病的世界患病率约为2.7/10万，年发病率约为0.38/10 万。在不同地区、不同人群中差异很大。欧洲、北美、澳大利亚的患病率约为5.7/10万，亚洲的患病率约为0.4/10万。在中国文 献中以前只有少数的个案报道，但随着对此病的认识，病例报道或将逐渐增多。发病的年龄30~50岁最常见，通常隐匿起病， 缓慢进展，临床症状复杂多变，患者病情呈进行性恶化，通常在发病15~20年后死亡。
亨廷顿病治疗主要包括药物治疗，手术治疗，物理治疗等。药物治疗：亨廷顿舞蹈病的患者可以在医生的指导下服用盐酸苯海索 片、氟哌啶醇片等药物进行治疗，手术治疗：如果患者出现了严重的神经功能缺陷，可以通过脑深部电刺激术等方式进行治疗， 能够改善不适症状。物理治疗：患者还可以通过经颅磁刺激、无线电刺激等方式进行辅助治疗，有利于促进疾病康复。 在研管线看，国内在研管线较少，海外在研管线丰富，主要集中在HTT等靶点。创新药在研管线看，国内目前仅氘代丁苯那嗪、 丁苯那嗪获批上市，艾地苯醌、托米那生等处于临床阶段，在研管线相对较少。全球范围内在研管线丰富，主要集中在HTT等靶 点。
诺诚健华与Zenas达成BD授权，Zenas获奥布替尼及2款临床前分子权益
诺诚健华与Zenas就奥布替尼多发性硬化症达成BD授权。10月8日诺诚健华公告称，公司与美国生物制药公司Zenas达成授权许可协 议，Zenas将获得诺诚健华核心产品——奥布替尼在多发性硬化领域的全球开发和商业化权益，以及奥布替尼在非肿瘤的其他治疗 领域的开发与商业化权益。此外，Zenas还获得两款临床前分子：即一款新型口服IL-17 AA/AF抑制剂和一款透脑性口服TYK2抑制 剂的相关权益。
1亿美元首付款和近期里程碑，潜在交易总金额超20亿美元。根据协议，Zenas将向诺诚健华支付达1亿美元的首付款和近期里程碑 付款，包括2026年达成的里程碑付款，以及向诺诚健华发行达700万股Zenas普通股股票，包括在达成临床开发、注册和商业化里 程碑的付款，潜在总交易金额超过20亿美元。未来，诺诚健华还有权从授权产品的年度净销售额中收取最高达百分之十几的特许 权使用费。
奥布替尼是全球首个进入III期临床的中枢神经系统强渗透性BTK抑制剂，针对原发进展型多发性硬化症（PPMS）的全球III期试验 已于2025年三季度启动，预计2026年一季度启动继发进展型（SPMS）试验。此前II期数据显示，其显著减少脑部炎症病灶，且安 全性优异。
FGF21可通过降低肝脏脂肪、改善肝脏炎症、逆转纤维化等多重作用治疗MASH：FGF21可通过其多重、协同的作用机制精准 靶向MASH的核心病理环节：在肝脏中，FGF21直接促进肝脏脂肪含量的减少，并显著改善胰岛素敏感性，在脂肪组织中，它 有效促进脂肪分解与能量消耗，在中枢神经系统，FGF21可调节食欲与能量偏好。与主要聚焦减重和调节血糖的GLP-1不同， FGF21类似物展现出一站式解决MASH核心问题的巨大潜力：显著降低肝脂、改善炎症、并直接逆转肝纤维化。
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